基因治疗恢复视网膜和视觉功能
restorationofretinalandvisualfunctionfollowinggenetherapy遗传性视网膜疾病（IRD）是一组由多种不同基因突变引起的致盲性疾病。最近，FDA批准了首个针对Leber先天性黑蒙症（LCA）的基因增强疗法，LCA是IRD的一种常见形式，发病于儿童时期。
Inheritedretinaldiseases(IRDs)areagroupofblindingconditionscausedbymutationsinmorethandifferentgenes.Recently,theFDAapprovedthefirstgeneaugmentationtherapyforLebercongenitalamaurosis(LCA),a