来源：中国科学院微生物研究所
近日，由爱尔兰三一学院领导的多学科研究团队确定了一个新的治疗视网膜退化潜在治疗靶点。研究人员发现，一种参与神经细胞损伤的蛋白SARM1可能在视网膜变性的过程中发挥作用。这项研究由来自三一学院医学院、生物化学和免疫学、遗传学和微生物学以及工程学的研究人员参与，论文已发表在《LifeScienceAlliance》上。全世界有数百万人由于不可逆的视网膜退行性疾病而遭受不同程度的视力损失。仅在爱尔兰，就有约人患有遗传性视网膜退化，另有8万人患有老年性*斑变性(AMD)。感光细胞是一种特殊的神经元，存在于我们的眼睛后部，它们将光转换成可以让我们看到的电信号。这些细胞以及滋养它们的细胞死亡，被称为视网膜变性，是AMD和色素性视网膜炎等致盲疾病的特征。研究第一作者、临床医学研究员EmaOzaki博士说：“许多不同的因素会引发视网膜变性，导致严重的视力损伤，甚至失明，但最终的结果是感光细胞死亡。尽管看起来细胞死亡的过程不太可能是一个程序化或有组织的事件，但它确实是引导我们细胞中的蛋白质扮演‘刽子手’的角色。”在这项研究中，研究团队调查了一种名为SARM1的“刽子手蛋白”的作用。SARM1最近在脑和脊髓损伤的研究中脱颖而出，因为它在触发神经元细胞变性方面非常有效。尽管视网膜是大脑的延伸，但这是第一个描述SARM1在感光细胞生物学中作用的研究。研究通讯作者SarahDoyle博士在解释其重要性时说：“我们的研究表明，SARM1可能是视网膜变性过程中的关键执行者，因为如果我们把它从实验模型系统中移除，就会延迟感光细胞死亡。这是一个重要的发现，因为处理可见光的第一步发生感光细胞中。所以，失去它最终等同于失去视力。因此，预防或延迟感光细胞死亡的干预措施至关重要，以在视网膜变性疾病患者中尽可能长时间地保持视力。”该研究团队还发现，受到保护和幸存的感光细胞维持了它们的功能，并继续向视神经传递电信号。因此，这项研究为延缓致盲性疾病的进展提供了新的治疗靶点。Doyle博士补充说：“这对未来来说是特别令人兴奋的，因为已有研究表明，抑制SARM1的基因疗法可以有效预防神经元变性。我们知道基因治疗非常适合作为视网膜疾病的治疗方法，所以这种抑制SARM1活性的方法可能为保护多种视网膜退行性疾病患者的视力提供一种选择。”论文链接：