尽管人类胚胎干细胞(hESCs)被认为是再生医学的一种潜在治疗选择,但对于致癌性,免疫性和伦理学方面仍存在一些担忧。
Stargardt病(*斑营养不良、视锥细胞营养不良)是导致*斑变性的最常见形式。尽管目前正在研究几种治疗方案,但目前仍然不存在治疗Stargardt病的可能。
在这里,我们报告了一项I期临床试验的3年评估,该临床试验涉及Stargardt病患者的hESC-视网膜色素上皮细胞(RPE)的视网膜下腔移植。
地点:韩国CHABundangMedicalCenter
入组人数:3名
临床试验编号:NCT
方法:
这项前瞻性,非随机的临床试验包括三名Stargardt病患者。所有受试者的中心视力均不超过20/(0.05)。部分眼睛进行了玻璃体切除术。将培植好的RPE细胞在平衡盐溶液(balancedsaltsolution)中重组,然后使用半自动视网膜下注射方法注入视网膜下腔。
结果:
注射hESC-RPE细胞后的三年内没有发生严重的不良事件。
通过三年的随访,三名受试者的视觉功能和生物解剖学结果均令人满意。一名患者表现出最佳矫正视力改善,而另一名患者在3年的随访期内具有稳定的最佳矫正视力。
结论:
这些结果表明了视网膜下hESC衍生的RPE细胞移植在再生医学中的长期安全性,耐受性和可行性。
编者态度:该项目目前仅仅处于临床试验阶段,还有许多的问题需要解决,不具备治疗的效果,以及长期的术后观察,距离产品上市还有很长的路要走,请大家理性看待。另外,请大家对“干细胞”这一产品要有充分的了解,国内目前尚不具备相关技术治疗青少年*斑变性。
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