基于细胞的治疗药物开发商ReNeuronGroup在周四的交易中更新了市场，报告说，现在已经开始在美国进行针对色素性视网膜炎（RP）患者的hRPC细胞治疗候选药物的2a期临床试验的扩大患者剂量。
这家由AIM交易的公司表示，根据美国和英国临床网站修订后的协议，扩大后的研究将使更多的9名患者（已治疗的10名2a期患者除外）以更高的剂量治疗。?。
它把RP描述为一组眼的遗传性疾病，由于视网膜中的细胞受损并最终死亡，导致遗传性视力丧失。
该公司先前宣布了该研究患者在所有时间点（包括首位接受治疗的患者）至18个月随访的阳性疗效数据。
正如其在7月20日的初步结果中所宣布的那样，ReNeuron表示希望在未来12个月内提供来自扩展的2a期临床试验的更多数据。
董事会在声明中表示：“我们预计，扩大后的2a期研究将产生足够的数据，使该公司能够在年下半年寻求监管部门的批准，以我们的hRPC细胞治疗候选药物开始一项关键的临床研究。”
“这项关键性研究的目的是进一步证明这种治疗的有效性，并假设取得成功的结果，从而使ReNeuron能够在选定的主要市场中为其RP中的hRPC细胞治疗候选药物寻求市场批准。”
RP计划已在欧洲和美国获得了孤儿药称号，并获得了美国食品和药物管理局（FDA）的快速通道设计。
董事会说：“一旦在这些地区批准了这种疗法，指定孤儿药就可以在相当长的一段时间内在市场上独占。”
“快速通道指定产品也可能符合FDA提供的加速批准和优先审查计划。”
ReNeuron于7月31日宣布，美国专利商标局（USPTO）已完成其名为“人类视网膜祖细胞的表型概况”的专利申请的审查，并发出了许可发放专利的通知。
获准使用的专利将保护公司针对视网膜疾病的hRPC细胞治疗候选药物的成分，并为hRPC技术增加进一步的知识产权保护，而hRPC技术已在包括欧洲，日本和澳大利亚在内的许多主要地区获得专利保护。
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