失明40年后,得益于光遗传学技术,一位58岁的RP患者可以再次看到图像和移动的物体。该研究于5月24日在《NatureMedicine》杂志上发表,这是光遗传学技术的第一个成功的临床应用。该技术在实验室中广泛用于探测神经回路,目前正在研究该技术作为疼痛,失明和脑部疾病的潜在治疗方法。
视网膜色素变性(retinitispigmentosa,RP)是一种因眼睛感光细胞损伤的退化性疾病,这是视觉通路的第一步。在健康的视网膜中,感光细胞会检测到光并将电信号发送到视网膜神经节细胞(retinalganglioncells,RGCs),然后再将信号传输到大脑。本研究的光遗传学技术疗法通过使用病*将光敏细菌蛋白传递到RGCs中,从而使它们直接检测图像,从而完全跳过了受损的感光细胞。
研究人员将病*注射到RP患者的眼睛中,四个月后,RGCs产生的蛋白质稳定下来,然后再测试他的视力。宾夕法尼亚州匹兹堡大学医学中心的眼科医生,该研究的负责人表示,该研究面临的挑战之一是调节进入眼睛的光的数量和类型,因为健康的视网膜会使用多种细胞,对光敏感的蛋白质可以看到各种各样的光。他说:“没有蛋白质可以复制系统的功能。”因此,研究人员设计了一套护目镜,可以捕获人周围的视觉信息,并对其进行优化以用于细菌蛋白的检测。参与研究的RP患者需要每天要戴几个小时的护目镜,并且自注射后的两年里,他的视力一直在提高。
原文: