视网膜变性

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TUhjnbcbe - 2022/8/14 21:28:00
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KioraPharmaceuticals,Inc.已经获得批准,将启动KIO-的首次人体临床试验,该试验旨在恢复罕见的视网膜色素变性患者的视力,这是一种罕见的遗传性眼病,由于视网膜光感受器(视杆和视锥细胞)的退化而导致功能性视力严重丧失。

ABACUS研究是一项针对视网膜色素变性患者的1b期开放标签、单次递增剂量临床试验。这项单点研究将在南澳大利亚阿德莱医院(RAH)进行,主要研究人医院医学博士罗伯特·卡森教授和华盛顿大学医学博士拉塞尔·范·盖尔德博士。

Kiora首席开发官EricJ.Daniels医学博士说:“这对Kiora来说是一个关键的发展,因为我们追求的目标是恢复视网膜色素变性患者的功能性视力,我们预计这项研究将于今年第三季度开始注册,并于今年年底报告本试验的中期数据。”

KIO-是一种可见光敏感小分子,可作为可逆的“光开关”,专门用于恢复视力受损患者的眼睛感知和解读光线的能力。KIO-选择性地进入视网膜神经节细胞(退化的视杆细胞和视锥细胞的下游细胞)并将其“转换”为光感细胞,能够向大脑发出可见光存在与否的信号。

关于Kiora制药

Kiora是一家临床阶段的生物技术公司,开发和商业化治疗眼科疾病的产品。KIO-正在开发用于治疗视网膜色素变性疾病。它是一种分子光开关,有可能恢复遗传性和/或与年龄相关的视网膜变性患者的视力。

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